国家卫生健康委员会2018年10月16日新闻发布会散发材料之一： 儿童白血病救治管理工作材料

　　一、儿童白血病基本情况 

　　（一）白血病分型及发病率。儿童白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤，据美国统计资料，是15岁以下儿童第二位的死亡原因。主要分为急性白血病（约占95%）、慢性白血病（占3%-5%）以及骨髓增生异常综合征等。急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞白血病，分别占儿童白血病的75%和20%。慢性白血病分为慢性粒细胞白血病和幼年型粒单细胞白血病，分别占儿童白血病的1%-3%和2%左右。根据危险程度，白血病分为低危、中危和高危三组。有关资料显示，我国儿童白血病（15岁以下）发病率约为4-5/10万；如扩大至18岁以下，每年新发患儿1.5万人左右，每例疗程平均为2-3年，每年在治总人数约4.5万人。 
　　（二）主要治疗方案及效果。儿童白血病的治疗技术发展迅速，以多药联合化疗为主，包括高强度联合化疗和维持治疗，疗程一般2到3年。分子靶向治疗适合部分类型，能提高治愈率；造血干细胞移植是幼年型粒单细胞白血病等类型的唯一治疗方法。目前急性淋巴细胞白血病的治愈（缓解5年以上）率可达70%-80%以上，已被认为是可以达到治愈目标的恶性肿瘤；急性髓细胞白血病总体治愈率可达50%-70%左右，其中急性早幼粒细胞白血病治愈率达90%以上。 
　　（三）治疗费用及报销情况。根据我委组织国家儿童医学中心、中华医学会等开展的调查，根据不同分型和危险程度，儿童白血病治疗费用在十余万元至80万元不等，中位数在50万元左右。其中，第1年花费较高，约占总费用的70%。造血干细胞移植费用约为69万元。化疗药物占总费用的5%-10%，其余费用包括检查、检验费，输注红细胞、血小板、白蛋白、细胞生长因子和抗菌药物等对症支持治疗费用。据调查，参加城镇（乡）居民医保的白血病患儿住院费用实际报销比例为50%以下。一些患儿因诊断不及时、治疗不规范、辗转多地及异地就医报销比例较低等原因，家庭经济负担较重。 
　　（四）医疗资源情况。目前除西藏外，各省份至少有1家医疗机构具备儿童白血病规范化诊疗能力。能够开展儿童白血病规范化诊疗的医疗机构主要集中在省级以上医院和东部发达地区地市级以上医院。 
　　二、已开展的工作 
　　（一）加强儿童医疗服务体系建设。印发《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展的意见》，优化儿童医疗服务体系发展政策环境。一是促进儿童专科医院和综合医院儿科建设发展。落实政府发展儿科医疗服务责任，实施减免税收、简化审批流程等鼓励社会力量举办儿科医疗机构的综合措施，增加儿科医疗服务供给。2017年新建儿童医院19家，开设儿科医疗服务的医院达到2万余家，儿科床位增加2万张。二是推进国家儿童医学中心建设。确定首都医科大学附属北京儿童医院、复旦大学附属儿科医院、上海交通大学附属上海儿童医学中心3家单位共同承担国家儿童医学中心建设任务。以国家儿童医学中心牵头组建的儿科专科联盟，覆盖全国近90%的儿科医疗资源，辐射带动全国儿科诊疗能力提升。三是加强儿科医务人员人才培养和队伍建设。推动有条件的高校设置儿科学专业。全国28所高等院校增设或者恢复本科儿科学专业，逐步扩大儿科学专业招生规模，加强儿科住院医师规范化培训和转岗培训力度，2017年底，儿科执业（助理）医师数达到15.4万名，每千名儿童执业（助理）医师数已达到0.63名。四是不断完善儿科医疗服务配套政策。调整儿科服务价格。各地根据“结构调整、有升有降”的原则，在全面取消药品加成的同时，提高儿科临床诊断中检查操作、临床手术治疗等医疗服务项目收费标准，体现儿科医务人员技术劳务价值。同时在院内绩效分配方面，向儿科医务人员倾斜。保证儿科医务人员薪酬不低于全院平均水平，提升儿科医务人员岗位吸引力。 
　　（二）加强儿童白血病救治管理。近年来，我委积极推进儿童白血病救治管理工作。一是完善并推广儿童白血病诊疗技术规范。我委组织中华医学会、国家儿童医学中心制定印发了一系列儿童白血病诊疗规范和临床路径，并依托儿科专科联盟进行宣贯、培训推广，提高诊疗同质化水平。据介绍，目前开展儿童白血病诊疗的医疗机构已基本普及规范的诊疗方案。二是开展农村贫困白血病患儿专项救治工作。2017年，我委会同民政部、国务院扶贫办等开展农村贫困人口大病专项救治工作。按照“定定点医院、定临床路径、定单病种费用、定报销比例，加强质量管理，加强责任落实”的“四定两加强”模式，加强儿童白血病等大病救治管理，发挥集中优势，提高医疗质量，有效控制医疗费用，提高报销比例。截至目前，全国共救治4236例白血病患儿；从2017年2月至2018年9月，实际报销比例由49%提升到81%。三是启动儿童白血病救治管理工作。2018年8月，我委会同国家发展改革委、人力资源社会保障部、国家医疗保障局、国家中医药管理局、国家药监局借鉴贫困人口大病专项救治经验，印发《关于开展儿童白血病救治管理工作的通知》。就完善诊疗网络、提升诊疗能力、保障药品供应、加强综合医疗保障等提出“一揽子”政策措施。在医疗服务体系方面，要求各省份确定定点医院、组建专家组，建立完善分级诊疗和双向转诊制度。 
　　三、下一步工作安排及建议 
　　（一）建立健全儿童白血病救治管理网络。一是建立儿童白血病分级诊疗和双向转诊制度。指导各省份确定定点医院，建立健全儿童白血病分级诊疗管理网络。由省级儿童白血病定点医院牵头负责儿童白血病的确诊、确定治疗方案、实施关键环节治疗及高危患儿的管理；由具备条件的地市级定点医院进行后续治疗管理。二是建立儿童白血病诊疗管理信息登记系统。将白血病患儿纳入信息系统，加强个案跟踪管理。加强患儿诊疗信息互联互通，将国家儿童医学中心、省级定点医院的诊断、治疗方案、出院指导、定期复查随访等信息及需求及时传递到地市级定点医院和基层社区医疗卫生机构，提供全程服务。三是实施家庭医生签约管理。将白血病患儿全部纳入家庭医生签约服务，指导做好救治组织、定期复查，提供居家、社区感染防控、健康指导等服务。同时科学宣传各级定点医院的诊疗能力、诊疗效果，提高患儿家长对本省份定点医院诊疗能力的认同感，引导有序分级诊疗。 
　　（二）加强技术指导，提高诊疗能力。一是确定各分型儿童白血病诊疗路径和基本治疗服务包。完善儿童白血病临床路径，为患儿提供基本的、必须的诊疗服务（含原发病治疗和感染、化疗不良反应等并发症治疗）。目前，我委已组织完成各分型的儿童白血病临床路径起草工作，正在组织专家进行论证，将尽快印发实施。二是组建国家级、省级专家组开展技术培训和诊断支持。通过定期巡诊、按需会诊、远程指导等方式，提升地市级医疗机构儿童白血病诊疗管理能力。一方面，以临床路径为基础，开展定点医院医务人员培训和考核，提高诊疗水平。另一方面，开展儿童白血病基本知识全员培训，提高儿科、急诊科、发热门诊等相关医务人员白血病识别诊断意识，提高早诊早治率。三是对定点医院开展质控评价。组织专家通过信息系统加强定点医院医疗质量控制和诊疗效果评价，确保有关制度规范落实到位。